A primeira terapia genética foi aprovada nos EUA

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Trata-se de um tratamento inovador para a leucemia, que modifica o ADN das células do sistema imunitário do próprio doente para matar as células cancerosas, este pode ser agora comercializado nos Estados Unidos. A agência que vigia os medicamentos e os alimentos nos EUA (Food and Drug Administration, FDA na sigla original) aprovou esta semana o tratamento, de nome Kymriah.

A terapia consiste na utilização das células do sistema imunitário, mais precisamente os linfócitos T, presentes no corpo do próprio doente. Estas células são retiradas do doente e enviadas para um laboratório para serem geneticamente modificadas com o auxílio de um vírus. As células ganham informação genética que lhes permite detectar e matar as células cancerosas. Depois, as células são reintroduzidas no organismo do doente, passando a ter a capacidade de reconhecer e matar a fonte da doença.

Esta terapia será usada especificamente para a leucemia linfoide aguda (um tipo de leucemia que ocorre na medula óssea e em que as células cancerosas são as precursoras das células do sistema imunitário). A doença ocorre principalmente em crianças. A maioria dos doentes são curados com quimioterapia ou radioterapia, mas quando há recaídas normalmente não há cura para. 

Assim, só se recorre à nova terapia se os primeiros tratamentos não tiverem sucesso. Os ensaios clínicos da nova terapia mostram que 79% das pessoas tratadas sobrevivem mais um ano, e a maioria não tem nenhuma recaída.

“A FDA emitiu uma acção história disponibilizando a primeira terapia genética nos Estados Unidos, inaugurando uma nova abordagem no tratamento do cancro e outras doenças sérias e possivelmente mortais”, anunciou a agência em comunicado.

“A FDA aprovou o Kymriah para certos doentes pediátricos e jovens adultos com uma forma de leucemia linfoblástica aguda”.

O comissário da FDA, Scotti Gottlieb, destaca ainda no mesmo comunicado, o passo histórico dado pela agência norte-americana: “Estamos a entrar numa nova frente da inovação médica com a capacidade de reprogramar as células do próprio paciente para atacar um cancro mortal”.

A FDA avisa ainda que os hospitais e clínicas que queiram colocar em prática o procedimento devem possuir um certificado para o efeito. Uma vez que o tratamento pode originar uma reacção do sistema imunitário que faz diminuir excessivamente a pressão sanguínea podendo matar o doente. Ora, as instituições que queiram utilizar o Kymriah terão de estar preparadas para responder rapidamente a este efeito secundário.

A Novartis, farmacêutica responsável pelo Kymriah, revelou ainda que o preço base deste tratamento se situa nos 475 mil dólares (mais de 395 mil euros) mas os pacientes que não melhorarem no primeiro mês após o tratamento ficarão isentos de qualquer custo. A empresa terá de continuar a realizar estudos para garantir a segurança do Kymriah a longo prazo.

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