Pesquisador desenvolve técnica para melhorar a terapia genética

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Utilizando o seu conhecimento de como os genes são organizados e reparados em células humanas, o Dr. Graham Dellaire, cientista da Dalhousie Medical School’s Cameron Research na área da Biologia do Cancro, desenvolveu uma técnica que poderá fazer a terapia genética, mais eficaz e mais segura. O seu trabalho foi publicado recentemente na Nucleic Acids Research e na Nature.

O CRISPR, nomeado como avanço do ano de 2015, cuja sigla significa "Clustered Regularly-Interspaced Short Palindromic Repeats". Pode localizar e alterar com precisão o DNA, e oferece a possibilidade de curar doenças genéticas e encontrar novos tratamentos para o cancro.

Para aplicar o CRISPR em células que não se dividem — tais como as do tecido muscular e cerebral — os pesquisadores levam-nas primeiro a se comportarem como células que se dividem. Eles fazem-no utilizando um processo celular chamado recombinação homóloga, que protege o DNA, a recombinação permite que os genes de uma célula possam ser manipulados e reorganizados sem a possibilidade de causar mais mal do que bem.

No seu laboratório em Dalhousie Medical School, Dr. Dellaire surgiu com uma técnica de identificação que permite aos cientistas identificar quando gene alvo tem sido bem sucedida em uma célula de marcação — até mesmo naqueles que não dividem.

Até agora, o CRISPR tem sido utilizada para tratar doenças que afectam as partes do corpo compostas por células que se dividem, tais como o sangue.

Este novo conhecimento permitirá a terapia genética possa ser aplicada às desordens dos sistemas nervosos e osteo-musculares. Poderá também ser utilizado para combater certas infecções.

Em parceria com o Centre for Drug Research and Development (CDRD) em Vancouver, o Dr. Dellaire está a trabalhar na identificação das moléculas que podem ser comercializadas e desenvolvidas nem medicamentos. Actualmente financiados pelos institutos canadenses de pesquisa em saúde, ele também está à procura de mais dinheiro para pesquisas.

Há mais de 20 anos atrás, as crianças que nasceram com uma doença genética chamada imunodeficiência combinada grave foram as primeiras pessoas a ser tratadas com terapia genética. O que levou à leucemia.

Apesar do CRISPR ainda não ser suficientemente eficiente para ser melhor do que utilizar o vírus para a terapia genética, está a chegar lá.

Utilizando a sua técnica de triagem florescente, o Dr. Dellaire descobriu que algumas moléculas são capazes de reforçar a identificação de genes até 6 vezes mais. No entanto, eles são potencialmente muito tóxicos para utilização em pacientes, existe uma necessidade de encontrar novas.

[PHYS.org]

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